Los resultados de dos ensayos clínicos tempranos muestran que es posible utilizar células madre embrionarias humanas como tratamiento para la forma seca de la degeneración macular, según las presentaciones dadas hoy en la AAO 2017, la 121ª Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología. Las células madre inyectadas en el ojo parecen haber reemplazado las células faltantes dañadas por la enfermedad, sin efectos secundarios graves. Un estudio sugiere que incluso puede haber mejorado la visión de los pacientes.
En ambos estudios, los investigadores convirtieron las células madre embrionarias en un tipo de células de soporte de la retina, llamadas células del epitelio pigmentario de la retina (EPR), y las inyectaron en los ojos de personas que sufren de degeneración macular relacionada con la edad seca (DMAE), una de las principales causas de nueva ceguera en personas mayores de 55 años. Actualmente no hay tratamiento disponible para esta enfermedad que afecta a 30 millones de personas en todo el mundo, aunque los suplementos nutricionales pueden ser protectores.
En una retina saludable, las células RPE brindan funciones de apoyo tales como la nutrición y el manejo de desechos para los fotorreceptores, las células que procesan la luz, lo que nos permite ver. La disfunción y la degeneración de las células del RPE son parte del proceso que conduce a la pérdida visual en la degeneración macular relacionada con la edad. Las células de RPE derivadas de células madre embrionarias humanas inyectadas debajo de la retina están diseñadas para soportar y / o reemplazar las células del RPE defectuosas del paciente.
Los expertos en medicina regenerativa creen que la degeneración macular será una de las primeras áreas de éxito con la terapia con células madre. Esto se debe a que es relativamente fácil cultivar grandes cantidades de células de RPE en el laboratorio. Estas células son casi idénticas a las del ojo. Las células RPE no requieren la formación de conexiones neuronales para soportar los fotorreceptores dentro de la retina. Además, la ubicación en el ojo en el que se trasplantan las células se reconoce como un sitio con privilegios inmunes, lo que significa que es uno de los pocos sitios en el cuerpo en el que el riesgo de rechazo de las células trasplantadas es bajo. Por último, el tratamiento se puede lograr con un pequeño número de células en un área muy localizada, lo que reduce los riesgos.
Los investigadores del Centro Médico de la Universidad Hebrea Hadassah en Jerusalén, Israel, realizaron estudios diseñados para evaluar la seguridad del procedimiento en sujetos humanos. Inyectaron una suspensión de 50,000 o 200,000 células de RPE derivadas de células madre embrionarias humanas debajo de la retina de los pacientes. El procedimiento quirúrgico fue bien tolerado. En unas pocas semanas, pudieron ver signos de que la retina se estaba curando en el sitio de la inyección, y las imágenes de la parte posterior del ojo sugieren la posibilidad de que las células RPE trasplantadas sobrevivieron. La visión de los pacientes se mantuvo en gran medida estable durante todo el estudio, y no sufrieron efectos secundarios inesperados.
«Estamos alentados por los resultados hasta el momento», dijo Eyal Banin, M.D., Ph.D., investigador principal y uno de los desarrolladores de la tecnología. «Pero esto es solo un primer paso en el largo camino hacia hacer que la terapia celular regenerativa sea una realidad en la degeneración macular y retinal».
Se espera que pronto se abra en los Estados Unidos un sitio de prueba adicional para este tratamiento con células madre.
Un segundo grupo de investigación del Bascom Palmer Eye Institute en Miami ha realizado dos estudios que utilizan células RPE derivadas de células madre embrionarias humanas para tratar pacientes con DMAE seca, así como pacientes con una forma diferente de degeneración de la retina llamada enfermedad de Stargardt. Es la forma más común de AMD juvenil heredada. Al igual que la DMAE seca, no existe un tratamiento disponible para esta enfermedad que causa ceguera.
Las células madre implantadas en estos pacientes sobrevivieron hasta por tres años y no hubo efectos secundarios. Algunos de estos pacientes incluso ganaron la visión.
«Las células RPE parecen ser bien toleradas en los ojos humanos», dijo el investigador principal Ninel Z. Gregori M.D., del Bascom Palmer Eye Institute. «No hubo eventos adversos graves atribuibles a las células del RPE trasplantadas, incluida la formación de tumores». Este estudio respalda un mayor desarrollo del EPR derivado de células madre embrionarias humanas para las enfermedades degenerativas de la mácula «.
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Proporcionado por: Academia Americana de Oftalmología
