Los expertos esperan que el avance de un ‘cambio de juego’ pueda avanzar en las curas para otras enfermedades genéticas.
Diez recién nacidos con el raro trastorno genético conocido como enfermedad del «niño burbuja» se curaron con terapia génica, dijeron investigadores el miércoles.
El tratamiento parece haber eliminado por completo a los bebés de su trastorno inmunológico sin efectos secundarios ni complicaciones, un resultado que los científicos han buscado durante décadas a través de una minuciosa investigación y reveses desgarradores.
Un intento anterior de utilizar la terapia génica para tratar la enfermedad de inmunodeficiencia combinada grave, o SCID, se detuvo en 2003 después de que los investigadores se dieron cuenta de que la terapia les estaba dando cáncer a los niños.
El tratamiento anunciado el miércoles no parece tener efectos secundarios tan calamitosos, y los expertos esperan que pueda ayudar a mejorar las curas para otros trastornos genéticos raros, como la anemia de células falciformes.