La inyección intramiocárdica de células mononucleares derivadas de la sangre del cordón umbilical autólogo en el miocardio ventricular derecho ha demostrado ser segura y factible en pacientes pediátricos sometidos a reconstrucción en estadio II por síndrome del corazón izquierdo hipoplásico, según los datos de una fase abierta, prospectiva, no aleatorizada 1 ensayo clínico publicado en The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery.
Este fue el primer estudio en niños diseñado para evaluar la seguridad y la viabilidad de las células madre administradas directamente al miocardio durante la segunda de las tres operaciones paliativas para corregir el defecto cardíaco congénito que causa el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico.
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“Los corazones infantiles pediátricos son completamente diferentes de los corazones adultos. Específicamente, pueden crecer y repararse a una edad más temprana «, dijo a Cell Therapy Next, Timothy Nelson, MD, PhD, profesor asociado de medicina y farmacología y director del Programa Todd y Karen Wanek para el Síndrome del Corazón Izquierdo Hipoplásico de Mayo Clinic.
Beneficios de la terapia celular.
Nelson es uno de los coautores del estudio, y explicó el beneficio terapéutico anticipado de las células madre autólogas derivadas de la sangre del cordón umbilical en el contexto de la cirugía de cardiopatía congénita pediátrica.
“Sabemos que las células que inyectamos de la sangre del cordón umbilical no contribuyen al nuevo músculo cardíaco, por lo que las células que colocamos son realmente un fertilizante. Lo que hemos aprendido es que en el corazón de un bebé de 3 meses de edad, pueden tener un efecto diferente que en los corazones adultos «, dijo.
Nelson dijo que los estudios preclínicos mostraron que el corazón humano de 3 meses mantiene su capacidad proliferativa cuando se realizan estas cirugías reconstructivas.
«En otras palabras, las células del músculo cardíaco están diseñadas para crecer y proliferar, y las células madre que estamos fabricando a partir de la sangre del cordón umbilical del paciente están haciendo que esas células del músculo cardíaco proliferen, crezcan y se dividan para convertirse en un corazón más fuerte . «
La narrativa es consistente con los datos de imágenes cardíacas que los investigadores han recopilado en los primeros 10 pacientes que trataron, dijo Nelson.
Resultados iniciales
El estudio incluyó a 10 pacientes (de 4,9 ± 1,4 años, 80% niños, 100% blancos) que se sometieron al procedimiento de Fontan en etapa II para el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico entre octubre de 2013 y enero de 2018 en una de las cinco instituciones participantes. Cada paciente recibió inyecciones intramiocárdicas (mediana de 0.6 ml, rango 0.5-0.7) de células mononucleares derivadas de la sangre del cordón umbilical inmediatamente después de completar la cirugía antes de cerrar el cofre.
Nelson dijo que las células son un producto mínimamente procesado con un tiempo de fabricación de aproximadamente 3 horas a 4 horas desde el momento en que se recolectan.
«Por lo general, podemos recolectar suficientes células de una unidad de sangre del cordón umbilical en el momento del nacimiento para tener una cantidad suficiente del producto para usar en este procedimiento», dijo.
Todos los pacientes fueron sometidos a un exitoso procedimiento reconstructivo en etapa II y a la inyección intramiocárdica de células madre, sin mortalidad operatoria. Un evento adverso relacionado con el tratamiento incluyó hemorragia en el lugar de la inyección que requirió una supervisión sencilla.
Hubo una mortalidad postoperatoria que ocurrió en la marca de 3 meses, pero no se consideró relacionada con la terapia celular.
Ningún paciente mostró evidencia de arritmia, inestabilidad hemodinámica o isquemia miocárdica después de inyecciones de terapia celular. Ninguno de los 27 eventos adversos del ensayo se consideró relacionado con la terapia celular o su inyección.
Los investigadores reconocieron que el estudio estaba limitado por su pequeño tamaño y población de pacientes con una función cardíaca mayoritariamente normal. Además, el estudio no fue diseñado para evaluar la eficacia del tratamiento con células mononucleares derivadas de la sangre del cordón umbilical intramiocárdico.
«Continuamos con el estudio de fase 1 como un estudio de extensión, por lo que hasta la fecha hemos tratado a 23 pacientes», dijo Nelson. Su grupo continuará recopilando datos de seguridad sobre estos pacientes y planea publicar estos datos en un documento de seguimiento.
«El estudio de fase 2 está diseñado para analizar los puntos finales de eficacia clínica en una cohorte más grande que está mejor controlada, ahora que se ha establecido la seguridad y la viabilidad», dijo a Cell Therapy Next.
Este estudio demostró la seguridad y la viabilidad de las inyecciones de células madre durante el procedimiento de Fontan, a pesar del pequeño tamaño de la muestra, según Ronald K. Woods, MD, PhD.
Fuente: Healio Cardiology Today
