Los científicos están desarrollando nuevas formas de tratar la enfermedad con células, no con drogas

Cuando Nichelle Obar supo que estaba embarazada de su segundo hijo el año pasado, nunca esperó que su embarazo, o su bebé, hicieran historia.

Pero cuando el coordinador de alimentos y bebidas de 40 años de Hawái y su prometido Christopher Constantino realizaron su ultrasonido de 18 semanas, supieron que algo estaba mal. El corazón era más grande de lo que debería haber sido, y había evidencia de que el fluido comenzaba a acumularse alrededor del órgano también. Ambos eran signos de que el feto estaba trabajando muy duro para bombear sangre a su cuerpo de rápido crecimiento y que su corazón estaba empezando a fallar.

El médico de Obar sabía lo que podría estar causándole. Obar y Constantino son ambos portadores de un trastorno sanguíneo genético llamado talasemia alfa, que puede conducir a niveles peligrosamente bajos de glóbulos rojos. Los glóbulos rojos transportan hemoglobina, que se une al oxígeno y lo transporta desde los pulmones para alimentar a otras células, por lo que menos glóbulos rojos significan bajos niveles de oxígeno en las células de todo el cuerpo. Ninguno de los padres se ve afectado por la afección, pero dependiendo de cómo se combinen sus genes, sus hijos podrían serlo. Cuando Obar estaba embarazada de su primer hijo, Gabriel, a la pareja se le dijo que si él tenía la enfermedad, su pronóstico sería sombrío. “La información que obtuvimos fue que la mayoría de los bebés no sobreviven, y si sobreviven hasta el nacimiento, es posible que no vivan demasiado”, dice Obar. Gabriel tuvo suerte. El ADN que heredó de su madre y su padre no dotó a sus células con suficiente mutación como para enfermarlo.

Pero poco después de ese ultrasonido de 18 semanas, su segundo bebé, una niña, fue diagnosticada oficialmente con alfa talasemia. “Estábamos bastante devastados”, dice Obar. No tenían muchas opciones: su hija necesitaría transfusiones de sangre en el útero solo para mejorar sus posibilidades de nacer, e incluso si sobrevivía hasta el parto, podría necesitar transfusiones regulares por el resto de su vida, dependiendo de la sangre de un donante saludable. para compensar el bajo nivel de oxígeno en la suya.

Su consejero genético tenía otra sugerencia, pero era una posibilidad remota. Acababa de enterarse de un estudio en la Universidad de California, San Francisco (UCSF), que probaba una nueva y atrevida forma de tratar la talasemia alfa: un trasplante de células madre que se administra al bebé en el útero.

Los trasplantes de células madre in utero habían sido probados antes para el trastorno sanguíneo pero con un éxito limitado. Las células madre sanguíneas, que se desarrollan en todos los tipos diferentes de células sanguíneas, se extraen de la médula ósea de un donante, se procesan en un laboratorio y se inyectan directamente en la vena umbilical que conecta el feto con la placenta de la madre. Idealmente, las células madre sanas del donante luego comienzan a dividirse y hacerse cargo de las células sanguíneas defectuosas del feto. Pero la eliminación de la médula ósea puede ser riesgosa en las mujeres embarazadas, por lo que los ensayos anteriores con talasemia alfa utilizaron células madre de padres, que a menudo fueron rechazadas. Este nuevo ensayo desafió la pregunta ética: ¿Valía la pena el riesgo para la madre para posiblemente salvar al feto? También había una posibilidad de que el trasplante pudiese dañar a la hija de Obar más de lo que ayudó. Pero sobre la base de nuevos estudios que sugieren que un feto en desarrollo toleraría mejor las células trasplantadas de una madre que el de un padre, el Dr. Tippi Mackenzie, profesor de cirugía en UCSF y el líder del estudio, creía que valía la pena intentarlo.

Obar tenía preocupaciones, pero si las células funcionaban como se esperaba, podría darle a su hija una oportunidad de vida, con suerte incluso una vida normal libre de su enfermedad. Ella y Constantino decidieron probarlo. Su hija sería el primer feto en el mundo en recibir células madre de su madre en un ensayo clínico cuidadosamente monitoreado. Un médico examina al bebé de 3 semanas de Nichelle Obar, que recibió células madre en el útero por una afección potencialmente mortal.Un médico examina al bebé de 3 semanas de Nichelle Obar, que recibió células madre en el útero por una afección potencialmente mortal. Bryan MeltzAunque las células madre sanguíneas de la médula ósea han sido durante mucho tiempo una piedra angular para tratar cánceres sanguíneos como la leucemia y el linfoma, la prueba de Mackenzie de extraer células de una mujer embarazada para tratar un feto en desarrollo en el útero es solo uno de varios usos innovadores de las células madre para tratar una lista creciente de enfermedades con células en lugar de drogas. Y los estudios prometedores están acercando más de estos tratamientos basados ​​en células madre más cerca de finalmente probarse en las personas. Con células madre como las que se encuentran en la médula ósea, los científicos se están aprovechando de lo que el cuerpo hace naturalmente: generar de nuevo.

FUENTE

El Dr. Job de Jong alimenta algunos de sus 300 “mini-cerebros”, desarrollados a partir de células madre en la Universidad de Columbia, el 4 de septiembre.El Dr. Job de Jong alimenta algunos de sus 300 “mini-cerebros”, desarrollados a partir de células madre en la Universidad de Columbia, el 4 de septiembre. Cole Wilson para TIME . Por ALICE PARK 13 de septiembre de 2018