El descubrimiento apunta a una nueva e innovadora forma de tratar la distrofia muscular de Duchenne

Los investigadores han descubierto una nueva forma de tratar la pérdida de la función muscular causada por la distrofia muscular de Duchenne en modelos animales de la enfermedad. El equipo restauró la función de las células madre musculares que está alterada en la distrofia muscular de Duchenne, lo que resulta en una regeneración eficiente del músculo y previene la pérdida progresiva de la fuerza muscular característica de la enfermedad.

Investigadores en el Hospital Ottawa y en la Universidad de Ottawa descubrieron una nueva forma de tratar la pérdida de la función muscular causada por la distrofia muscular de Duchenne en modelos animales de la enfermedad. Como se informó en Cell Stem Cell, el equipo restauró la función de las células madre musculares que está alterada en la distofia muscular de Duchenne, lo que resulta en una regeneración eficiente del músculo y previene la pérdida progresiva de la fuerza muscular característica de la enfermedad.

“Este es un gran paso adelante en el desarrollo de un nuevo enfoque para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne”, dijo el Dr. Michael Rudnicki, científico principal y Director del Programa de Medicina Regenerativa en el Hospital de Ottawa y profesor en la Universidad de Ottawa. “Pudimos preservar la fuerza muscular y la función que generalmente se pierden con el tiempo en esta enfermedad”.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad hereditaria que debilita los músculos y causa la muerte en la segunda o tercera década de la vida. Aproximadamente uno de cada 3,600 niños vive con esta condición y no hay cura.

El equipo del Dr. Rudnicki hizo previamente el descubrimiento de que la distrofia muscular de Duchenne afecta a las células madre musculares, no solo a las fibras musculares. Las células madre musculares son responsables de reparar las fibras musculares después de una lesión y el ejercicio. En las personas con distrofia muscular de Duchenne, sus células madre no producen suficientes células que se convertirán en células musculares. Esto se debe a que les falta una proteína llamada distrofina, que orienta adecuadamente la división celular necesaria para formar nuevas células musculares.

El equipo encontró que la activación de una proteína llamada receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) podría restaurar esta vía y crear nuevas células musculares, sin la necesidad de distrofina.

Los investigadores insertaron un gen que producía un suministro constante de EGF en el músculo de un modelo de ratón de distrofia muscular de Duchenne antes de que comenzaran los síntomas de la enfermedad. Después de un mes, los ratones tratados tenían un 18 por ciento más de masa muscular y menos cicatrices musculares que los controles no tratados. Los ratones tratados también tenían un 30 por ciento más de fibras musculares, y los músculos generaron un 32 por ciento más de fuerza en comparación con los ratones no tratados. La función muscular fue restaurada a niveles casi normales.

Este estudio de prueba de concepto muestra que la vía de reparación muscular en la distrofia muscular de Duchenne es corregible. Sin embargo, EGF no sería un tratamiento práctico porque la proteína no puede viajar desde el torrente sanguíneo a los músculos. El siguiente paso de los investigadores es encontrar un medicamento de molécula pequeña que desencadene esta misma vía y se pueda administrar fácilmente a través del torrente sanguíneo. También observarán los efectos a largo plazo de desencadenar esta vía, ya que la terapia probablemente se tomará durante toda la vida.

“La distrofia muscular de Duchenne es compleja, y probablemente necesitaremos una combinación de tratamientos para abordar todos los aspectos de la enfermedad”, dijo el Dr. Rudnicki.

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