La terapia con células madre ha sido anunciada como una forma innovadora de tratar una serie de condiciones que van desde el cáncer hasta enfermedades neurodegenerativas.
Una nueva investigación publicada por EBioMedicine sugiere que las células madre pueden aprovecharse para revertir la discapacidad entre pacientes con esclerosis múltiple progresiva (EM).
Estos hallazgos se suman a un creciente cuerpo de evidencia que demuestra la seguridad y la tolerabilidad de la administración intratecal de progenitores neuronales derivados de células madre mesenquimales autólogos (PNC-NP), según los autores.
La EM causa una discapacidad significativa entre todos los pacientes y es una de las principales causas de discapacidad entre los adultos jóvenes. La terapia celular ha surgido como un enfoque terapéutico prometedor para impulsar la reparación y la regeneración entre pacientes con discapacidad relacionada con EM progresiva.
«Los resultados de nuestro estudio justifican el inicio de un ensayo de fase 2 aprobado por la FDA en un grupo más grande de pacientes», dijo el investigador Saud A. Sadiq, MD, FAAN. «Anticipamos que estos nuevos estudios pueden formar la base terapéutica para revertir la discapacidad en pacientes con EM y, si tienen éxito, estos estudios podrían tener implicaciones positivas para el tratamiento de otras enfermedades neurológicas».
Se incluyeron en el ensayo 20 pacientes con EM progresiva a los que se administraron 3 dosis separadas de NP de MSC espaciadas con 3 meses de diferencia.
El punto final primario fue determinar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia con células madre. Los autores evaluaron la respuesta al tratamiento a través de una escala de estado de discapacidad expandida (EDSS), una caminata cronometrada de 25 pies, fuerza muscular y pruebas urodinámicas.
En general, los hallazgos indicaron que la terapia con células madre era segura y bien tolerada entre los pacientes con EM progresiva, según los autores. No hubo eventos adversos graves ni hospitalizaciones relacionadas con el tratamiento. El evento adverso más común reportado fue cefalea transitoria y fiebre ocurrida dentro de las 24 horas del tratamiento.
Los autores descubrieron que los pacientes experimentaron una reversión de la discapacidad, indicada como mediciones mejoradas de EDSS.
Además, el 70% de los pacientes demostraron una mejoría en la fuerza muscular y el 50% mejoraron la función de la vejiga después de la terapia con células madre.
Aproximadamente el 75% de los pacientes demostraron una mejor función neurológica y los pacientes también lograron mejoras funcionales en el tiempo de caminata de 25 pies, según el estudio.
Los pacientes con EM secundaria primaria y pacientes ambulatorios vieron mejoras más dramáticas en los criterios de valoración, según el estudio.
Los autores concluyeron que la administración intratecal de las NP de MSC era segura y proporcionaba un número significativo de beneficios para los pacientes con EM.
«Nuestro estudio se asoció de forma única con las administraciones repetidas de células frescas, no criopreservadas, que pueden haber contribuido a la eficacia observada del tratamiento», dijo el investigador Violaine Harris, PhD. «El protocolo que creamos permitió la entrega de estas células madre dentro de los 30 minutos posteriores a la recolección de las células”.
