La medicina regenerativa tiene el potencial de revolucionar la atención médica, pero es necesario realizar un trabajo crítico ahora para garantizar que las nuevas terapias sean seguras, efectivas, asequibles y ampliamente disponibles para los pacientes que las necesitan.
Esa es una de las conclusiones clave de un artículo publicado recientemente en Cell & Gene Therapy Insights que describe las recomendaciones de un taller internacional organizado por Medicine by Design en la Universidad de Toronto en colaboración con CCRM, Toronto Health Economics and Technology Assessment Collaborative ( THETA) en University Health Network (UHN) y Loughborough University en el Reino Unido
Murray Krahn «A medida que más terapias de medicina regenerativa se acercan a la clínica, ahora es el momento de involucrar a los responsables políticos, los gobiernos, los proveedores de atención médica y otras partes interesadas en estas importantes conversaciones», dijo Murray Krahn, autor correspondiente del artículo y director de THETA.
«Sentar estas bases temprano garantizará que nuestro sistema de atención médica pueda adoptar e implementar terapias de medicina regenerativa de manera eficiente y efectiva, y de manera que se alinee con los valores sociales de los canadienses», agregó Krahn, quien también es médico de cabecera en UHN y profesor. en la Facultad de Farmacia Leslie Dan de la U of T y en la Facultad de Medicina.
Financiado por una subvención de 114 millones de dólares del Fondo de Excelencia en Investigación de Canadá First del gobierno federal, Medicine by Design reúne a más de 130 investigadores de la Universidad de Texas y sus hospitales afiliados para avanzar y acelerar los descubrimientos de la medicina regenerativa. Como parte de su mandato, convocó el taller de junio de 2019 que condujo al documento, que reunió a 37 investigadores, médicos, especialistas en ética, responsables políticos y líderes de la industria de Canadá y el Reino Unido para discutir los desafíos en la adopción de terapias de medicina regenerativa.
Los desafíos incluyen cómo generar datos sólidos cuando el número de pacientes inscritos en estudios clínicos puede ser pequeño y cómo determinar si estas terapias serán efectivas a largo plazo.
Otras preguntas clave son cuánto deberían costar estas terapias, quién debería pagarlas y si el precio, a menudo elevado, de las nuevas terapias justifica el beneficio clínico en comparación con los tratamientos existentes. Estas consideraciones son particularmente importantes en países con sistemas de salud financiados con fondos públicos, como Canadá, donde los recursos son limitados. Los temas éticos y sociales como la accesibilidad y la experiencia del paciente también formaron parte de las discusiones del taller.
Los participantes del taller discutieron las lecciones aprendidas de la reciente aprobación regulatoria y la implementación de un puñado de terapias de células T con CAR, que rediseñan el sistema inmunológico del paciente para combatir ciertos tipos de cáncer, y cómo podrían aplicarse a las terapias de medicina regenerativa.
“Los próximos pasos fundamentales que deben abordar los grupos de trabajo futuros giran principalmente en torno a abordar los problemas de generación de evidencia, la participación de las partes interesadas relevantes, la participación específica de los formuladores de políticas y la comprensión de los mecanismos futuros del sistema de pago”, concluye el documento. Sus coautores son: Maya Chaddah, comunicadora científica independiente; Allison Brown, directora de estrategia y traducción de Medicine by Design; Siofradh McMahon, gerente senior, traducción clínica y asuntos regulatorios en CCRM; James Kusena, candidato a doctorado en el Centro de Ingeniería Biológica y la Escuela Wolfson de Ingeniería Mecánica, Eléctrica y de Fabricación de la Universidad de Loughborough en el Reino Unido y ex alumno del programa Summer by Design de Medicine by Design; Karen Bremner, investigadora asociada de THETA; y Ann Perry, directora asociada de administración de Medicine by Design.
Krahn ha convocado un grupo de trabajo, integrado por algunos de los participantes del taller y otros, para seguir trabajando en algunos de estos temas. Las primeras conversaciones se han centrado en la creación de una base de datos para todos los proyectos de medicina regenerativa que permitirá a los investigadores estudiar sus beneficios económicos y clínicos en comparación con las terapias actuales. Además, el grupo explorará el uso de métodos de evaluación de tecnología de salud temprana.
Medicine by Design también está impulsando activamente los debates sobre políticas. La asequibilidad y la accesibilidad forman uno de los seis temas que Medicine by Design ha invitado a los investigadores a abordar a través de su programa Grand Questions. Lanzado en julio, el programa está invirtiendo $ 3 millones en ideas audaces y desarrollando soluciones transformadoras que serán de vital importancia para la medicina regenerativa durante los próximos 20 años.
“Para que las terapias de medicina regenerativa se conviertan en el nuevo estándar de tratamiento para muchas enfermedades, debemos examinar críticamente cómo se cruzarán con los reguladores»
Fuente: Universidad Toronto
