Un estudio prospectivo reciente de fase 2 trató de investigar el trasplante autólogo de Células Madre hematopoyéticas como una intervención terapéutica en la esclerosis múltiple (EM).
El ensayo se diseñó como un estudio de fase 2 en un solo centro de AHSCT en pacientes con remisión recurrente activa (EMRR) y EM de progresión secundaria para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento. AHSCT se ha identificado en investigaciones anteriores como capaces de suprimir el tiempo clínico y la inflamación, así como la discapacidad inversa en pacientes con EMRR y EM progresiva potencialmente secundaria.
El AHSCT se realiza mediante la recolección de las células madre hematopoyéticas de los pacientes y su reinfusión después de usar una dosis alta de quimioterapia para destruir las células inmunitarias que reaccionan contra el sistema nervioso. El objetivo es recrear un sistema inmunitario tolerante en pacientes con EM.
El ensayo incluyó a 35 pacientes, de los cuales 20 fueron diagnosticados con EMRR y 15 con EM progresiva secundaria. La mayoría de los pacientes (69%) se sometieron a un tratamiento previo de al menos 4 o más terapias para modificar la enfermedad, pero finalmente tuvieron una recaída.
En promedio, los pacientes recibieron una mediana de 7,41 millones de células madre hematopoyéticas por kg de peso corporal y fueron seguidos durante una mediana de 36 meses. Antes de AHSCT, a los pacientes se les administró una combinación de quimioterapia (carmustina, etopósido, citarabina, melfalán), BEAM, administrada en el torrente sanguíneo para destruir el sistema inmunológico antes del trasplante.
El punto final primario se midió como supervivencia libre de eventos (SSE). A la mediana de seguimiento de 36 meses, la SSC fue del 60%. Los pacientes con EMRR demostraron una respuesta particular a la terapia con SSC del 90% durante el primer año y del 70% durante los siguientes 2 años. Además, también se encontró que los pacientes con EMRR tenían una supervivencia sin recaída del 97% al año y del 90% a los 2 y 3 años.
En general, las puntuaciones en la Escala de estado de discapacidad expandida (EDSS), que evalúa la gravedad de la EM, mostraron una disminución significativa sostenida, en particular para los pacientes con EMRR. La mediana de la puntuación EDSS fue 6 (rango, 2-7).
«En conclusión, este estudio proporciona evidencia adicional de que el AHSCT que usa el acondicionamiento BEAM es una terapia altamente eficaz para pacientes con EM, incluso después de fallar en múltiples terapias». Sin embargo, debido a los resultados más beneficiosos observados en pacientes con EMRR, los investigadores modificaron el ensayo clínico Criterios para incluir solo pacientes con EMRR.
